AI로 자연에서 유래한 신약을 발굴하는 바이오텍 스타트업 엔베다(Enveda)가 시리즈 E로 3억 1,100만 달러(약 4,200억 원)를 조달하며 기업가치 20억 달러를 달성했습니다. 이는 1년 전 평가액의 두 배이며, AI가 발굴한 후보물질을 인체 임상시험으로 진행하는 흐름의 대표 사례라는 점에서 주목받습니다.
MIT 테크놀로지 리뷰 '2026 혁신가 35인'에 선정된 루위안청(ryan Lu) 박사는 OSK 유전자 재프로그래밍 기술로 손상된 마우스 시신경을 재생해 시력을 되살렸다. 올해 이 기술(ER-100)은 녹내장 환자 대상 인체 임상시험에 들어갔으며, 노화 역전 재생의학 분야의 획기적 진전으로 주목받고 있다.
AI 기반 제약사 인실리코 메디신(Insilico Medicine)이 생성형 AI로 개발한 폐섬유증 치료 후보 물질 '렌토세르티브(rentosertib)'가 생물학적 노화 지표를 되돌리는 징후를 보였다고 밝혔다. 42명 환자 임상 데이터에 6개의 독립적 AI 노화 시계를 적용한 결과, 모든 모델이 투여군의 생물학적 나이를 위약군보다 최대 6년 젊게 판정했다. 전문가들은 결과가 고무적이지만 표본이 작고 건강한 사람 대상 검증이 없다는 한계를 지적한다.
화학유전학(chemogenetics)과 DREADD 기술이 이미 중국에서 인간 임상시험 단계에 진입했다는 소식이 전해졌다. 이 기술은 특정 뉴런을 유전자 조작해 설계된 화학물질로 원격적으로 활동을 조절할 수 있게 하는 것으로, 뇌전증, 파킨슨병, 통증 치료에 적용될 수 있다. 약물로 용량 조절이 가능한 유전자 표적 치료법이라는 점에서 차세대 신경과학 치료 기술로 주목받는다.
a16z에서 약 40억 달러 규모 바이오·헬스케어 펀드를 이끌던 비제이 판데(Vijay Pande)가 작년 소규모 벤처캐피털 VZVC를 창립하고 연간 소수의 집중 투자만 수행한다고 밝혔다. 그는 AI가 바이오를 '발견의 과학'에서 '설계 가능한 공학'으로 전환시키고 있으며, AI 모델이 동물 실험 모델보다 우수해지면 임상시험 실패율(약 80%)을 크게 낮출 수 있다고 강조했다.
하버드 의대 데이비드 싱클레어 교수는 XPrize 재단의 1억 100만 달러 규모 '건강 수명(Helathspan)' 경진대회 참가를 위해 전신 회춘을 유도하는 경구용 '화학적 재프로그래밍' 약물(SL-100)의 인체 임상시험을 계획했습니다. 이 약물은 유전자 치료가 아닌 혈류를 통해 온몸의 세포를 젊게 되돌리는 물질을 사용하여 1년간 투여 후 10년의 생체 나이를 역전시키는 것을 목표로 합니다. 이번 시도는 성공할 경우 기존의 국소적 유전자 치료를 넘어, 의학적 전신 회춘을 현실화하는 중대한 이정표가 될 수 있기 때문에 매우 중요합니다.
세계적으로 가장 치명적인 췌장암 환자의 생존 기간을 두 배로 늘려줄 수 있는 새로운 경구약 '다라콘라시브(daraxonrasib)'의 임상시험 결과가 발표되었습니다. 거의 모든 췌장암을 유발하는 'Kras' 단백질을 표적으로 하는 이 약물은 기존 항암화학요법 대비 부작용을 줄이면서 평균 생존 기간을 6.6개월에서 13.2개월로 크게 향상시켰습니다. 전문가들은 수십 년 만에 췌장암 치료의 패러다임을 바꾸는 '게임 체인저'이자 홈런과도 같은 성과라고 극찬하고 있습니다.
미국 FDA는 아스트라제네카, 암젠과 함께 AI와 클라우드 컴퓨팅을 활용해 임상시험을 실시간으로 모니터링하는 파일럿 프로그램을 시작했습니다. 이를 통해 기존 서류 검토에 소요되던 기간을 대폭 줄여 신약 승인 기간을 최대 20~40% 단축할 수 있을 것으로 기대하고 있습니다. 정부 주도의 대규모 인력 감축 이후, 내부 생성형 AI 도구(엘사)를 활용하는 직원이 80% 이상으로 급증하는 등 업무 효율화를 위해 AI 도입에 전적으로 의지하고 있습니다.
구글 딥마인드의 스핀오프 바이오테크 기업인 아이소모픽 랩스(Isomorphic Labs)가 자체 AI 기술로 설계한 신약의 인체 임상시험을 곧 시작합니다. 이 회사는 노벨상 수상 기술인 '알파폴드(AlphaFold)'와 이를 기반으로 정확도를 획기적으로 높인 독자 엔진 'IsoDDE'를 활용해 부작용이 적고 효능이 뛰어난 신약 후보 물질을 발굴해 왔습니다. 이번 임상시험은 AI가 단백질 구조를 예측하는 것을 넘어 실제 안전하고 효과적인 신약을 설계할 수 있는지를 인증하는 핵심적인 이정표가 될 것입니다.