AI가 신약 개발의 초기 후보 물질 발굴 속도와 효율을 획기적으로 높이고 있지만, 공공 데이터의 한계와 편향성 문제에 직면해 있습니다. 이를 해결하기 위해 실험실의 고속 데이터 검증 시스템과 질 좋은 독자적 데이터를 확보하여 AI 모델을 지속적으로 개선하는 '데이터 루프'를 완성하는 것이 신약 개발의 핵심 과제로 떠올랐습니다.
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후원: 사이티바(Cytiva)와 함께 제공
신약 개발은 막대한 비용과 높은 위험이 따르는 작업이며, 선발주자의 이점이 점차 결정적인 역할을 하는 시장 환경 속에서 더욱 큰 압박을 받고 있습니다. 1950년대 이후 신약을 개발하는 비용은 대략 9년마다 두 배씩 증가해 왔으며, 이를 '에룸의 법칙(Eroom's Law)'이라고 부릅니다. 오늘날 신약 하나가 시장에 출시되기까지 평균 10~15년이 소요되며, 비용은 10억 달러에서 25억 달러(약 1조 3천억 원 ~ 3조 3천억 원)에 달하고 실패율은 90%를 웃돕니다. AI는 제약 산업이 성공률을 높이고 개발 기간을 단축하기 위해 거는 가장 큰 기대입니다. 제약사가 새로운 화합물을 더 빨리 식별, 테스트 및 최적화할수록 개발 후반부에서 발생할 수 있는 막대한 비용의 실패 위험을 줄일 수 있습니다.
글로벌 생명과학 기업인 사이티바(Cytiva)의 단백질 연구 전략 총괄인 폴 벨처(Paul Belcher)는 "신약 개발에서 가장 큰 비용이 드는 부분은 여전히 임상 단계이므로, 이 단계의 위험을 줄이고 성공률을 높이려는 노력은 당연히 막대한 이익을 가져다준다"며, "AI는 시간을 절약하고 개발 일정을 단축할 뿐만 아니라 더 질 좋은 후보 물질이 임상 시험에 도달할 수 있도록 해줄 것으로 제약사들은 기대하고 있다"고 말했습니다. 신약 개발에 있어 AI의 초기 활용은 큰 잠재력을 보여주지만, 동시에 신뢰할 수 있고 정확한 데이터(data)의 필요성과 실험실 시스템과의 통합의 중요성을 부각시킵니다.
실험실에 효율성을 가져오는 AI
신약 개발 분야에서 AI의 가장 유망한 초기 적용 분야 중 하나는 '히트 식별(Hit identification)'입니다. 이는 질병 관련 표적(예: 단백질)에 결합하는 분자를 찾기 위해 수많은 분자 라이브러리를 스크리닝하는 과정입니다. 유망한 히트(hit)를 발견하면 연구자들은 이를 바탕으로 추가 테스트와 정제를 거쳐 궁극적으로 실제 사용 가능한 신약을 개발할 수 있는 출발점을 얻게 됩니다. 벨처는 경험적 스크리닝에서 예측적 설계로의 패러다임 전환을 목격했습니다. 제약사들은 이제 물리적으로 라이브러리를 스크리닝하는 대신, AI를 활용하여 처음부터 약물 후보를 설계하고 실제 연구개발(R&D)에 착수하기 전에 이들이 질병 표적과 어떻게 상호작용할지 예측하고 있습니다. 즉, 더 이상 물리적 스크리닝의 양에 제한을 받지 않게 된 것입니다. 벨처는 "AI가 그러한 한계를 없앴다"며, "또한 실제로 물리적 테스트를 하기 전에 질이 낮은 후보 물질을 미리 걸러낼 수 있도록 도와주어 시간과 자원을 절약해 준다"고 말했습니다.
하지만 현재 AI가 아직 신뢰할 수 있을 만큼 예측하지 못하는 부분은 새로운 화합물의 동역학(kinetics)이나 개발 가능성(developability)이라고 벨처는 덧붙였습니다. 이는 AI가 생성한 모든 후보 물질이 여전히 실험실에서 검증되어야 함을 의미합니다. 기존의 스크리닝 방식은 대규모로 히트(hit)를 식별하도록 설계되었을 뿐, 수많은 복잡한 후보 물질의 특성을 상세히 분석하도록 만들어지지 않았습니다. 이로 인해 이제는 점점 더 많고 다양한 AI 생성 화합물을 테스트하고, 특성을 분석하고, 정제해야 하는 실험실 연구팀에 더 큰 부담을 주고 있습니다. 벨처는 "현재 히트 식별에 사용되는 기술은 수십만, 때로는 수백만 개의 화합물을 스크리닝할 수 있지만, 단순한 '예/아니오' 결과만을 내놓는 임계값 기반의 저충실도 데이터(low-fidelity data)를 생성한다"고 설명했습니다. "AI는 우리가 얻는 히트의 수를 늘려줄 뿐만 아니라 잠재적으로 더 나은 품질의 히트를 제공할 수 있다. 이로 인해 이러한 히트를 검증하고 특성을 분석하기 위한 정보가 풍부한 고처리량(higher-throughput) 기술에 대한 수요가 증가하고 있다."
모델은 완전하고 질 높은 데이터가 필요하다
AI가 데이터 풍부한 실험실 시스템에 대한 수요를 가속화함에 따라, 더 좋고 완전한 데이터에 대한 근본적인 필요성도 함께 부각되고 있습니다. 초기의 많은 AI 모델은 공개적으로 사용 가능한 데이터셋(datasets)으로 학습되었으며, 지금은 벨처가 이르는 '데이터의 벽(data wall)'에 부딪히고 있습니다. 모델들이 동일한 데이터에 액세스하기 때문에 모두 비슷한 결론에 도달하며, 시간이 지남에 따라 그 효과가 점차 줄어드는 한계(수확 체감)를 보이고 있습니다. 게다가 이러한 데이터셋은 AI를 염두에 두고 구축된 것이 아니기 때문에 모델의 정확도를 유지하고 편향을 방지하는 데 필요한 구조, 라벨링(la beling), 그리고 데이터의 다양성이 부족합니다. 출판 편향(publication bias) 역시 이 문제를 심화시킵니다. 벨처는 "공개적으로 사용 가능한 대부분의 데이터셋과 과학 논문은 긍정적인 결과에만 초점을 맞추고 있다"며, "누구도 자신의 실패를 공유하고 싶어 하지 않는다. 이러한 편향은 마치 한 손을 등 뒤로 묶어놓은 것과 같다"고 지적했습니다.
Sponsored In partnership with Cytiva Drug discovery is a high-cost, high-risk endeavor that is under growing pressure from a market increasingly defined by first-mover advantage. Since the 1950s, the cost of developing new pharmaceuticals has roughly doubled every nine years—a phenomenon known as Eroom’s Law . Today, bringing a new drug to market takes an average of 10-15 years and costs anywhere from $1 billion to $2.5 billion , with failure rates upward of 90%. AI has become the pharmaceutical industry’s biggest bet on bringing success rates up and timelines down. The faster drug companies can identify, test, and optimize new chemical compounds, the lower the risk of costly failures later in development. “The main cost in drug discovery is still the clinical phase, so trying to reduce risk and increase your success rates there is obviously hugely beneficial,” says Paul Belcher, director of protein research strategy at global life sciences company Cytiva. “AI is one approach that drug companies hope will not only save time and compress timelines, but enable better quality candidates to reach the clinic.” Early use of AI in drug discovery shows potential, but also highlights the need for robust and authentic data, as well as integration in lab systems. AI brings efficiency to the lab One of the most promising early-stage applications of AI in drug discovery is in hit identification. This involves screening libraries of molecular entities against a disease-related target, such as a protein, to find molecules that bind to it. A successful hit gives researchers a starting point for further testing and refinement, with the aim of eventually developing a viable drug. Belcher has seen a shift from empirical screening to predictive design: Instead of physically screening libraries, drug companies are now using AI to design drug candidates from scratch and predict how they will interact with disease targets before committing anything to research and development (R&D). This means companies are no longer limited by how much they can physically screen to identify starting points. “AI does away with that,” says Belcher. “And it can help eliminate low-quality candidates before you have to physically test them, saving time and resources.” What AI can’t do yet is reliably predict kinetics or developability of new compounds, says Belcher. This means every AI-generated candidate still needs to be validated in the lab. Traditional screening workflows were built to identify hits at scale, not to profile large numbers of complex candidates in detail. This is placing more pressure on lab teams, who now have to test, characterize, and purify a growing volume of more diverse, AI-generated compounds. “The current techniques used in hit identification can screen hundreds of thousands, sometimes millions of compounds, using binary or threshold-based techniques producing low-fidelity data—yes-or-no responses,” Belcher explains. “AI can increase the number of hits you get and potentially give you better quality hits as well. That increases demand for higher-throughput, information-rich technologies to then validate and characterize those hits.” Models need complete, quality data As AI has accelerated demand for data-rich lab systems, it has also highlighted a fundamental need for better, more complete data. Many earlier AI models were trained on publicly available datasets and are now hitting what Belcher calls a data wall. Because models have access to the same data, they all reach similar conclusions, with diminishing returns over time. Additionally, the datasets weren't built with AI in mind, meaning they lack the structure, labeling, and diversity needed to keep models accurate and free of bias. Publication bias reinforces the problem. “Most publicly available datasets and scientific publications focus exclusively on positive results,” says Belcher. “No one wants to share their failures. This bias is almost like having one hand tied behind your back. AI models can identify patterns associated with success, but they lack the comprehensive understanding of failures that would make predictions more reliable.” The data Belcher believes would markedly improve models—the failed experiments, the compounds that don’t bind—remains frustratingly difficult to come by. “We often joke that there should be a journal of negative data,” he says. “It’s often buried in lab notebooks, and it’s never used to inform or guide future research.” This lack of negative data creates a fundamental problem: Without access to a broad range of data, models can’t be adequately trained to avoid bias. “In all machine learning applications, the model’s performance relies heavily on the quality and scope of the training data,” notes Belcher. Fabrication has also become much easier with AI, compounding concerns around data integrity. Take Western blots, for example. These are part of a standard technique for identifying proteins in blood or tissue samples, and they are among the most common targets for manipulation in biomedical research. Belcher cites research by Dutch microbiologist Elisabeth Bik, who found that almost 4% of biomedical papers contained duplicated or manipulated images. This was back in 2016, before generative AI made fabrication trivial. “Manipulated or faked data has always been a problem in science, but in the AI world, especially when used to train models, it could have potentially disastrous consequences,” says Belcher. “There needs to be more tools to verify that data is not manipulated.” Some vendors are starting to tackle this challenge. Belcher points to solutions like Cytiva’s Image Integrity Checker, for instance, which uses secure hash algorithms—the same technology used in blockchain—to detect whether scientific images have been tampered with. “We’re starting to see a lot of interest from publishing houses that want to adopt this as standard because it’s a quick way to ensure that what gets published in the literature is genuine,” he adds. Autonomous labs could accelerate breakthroughs Belcher describes the future state of drug discovery as fully autonomous labs that run with minimal human intervention. Foundational to this vision is consistency in data and infrastructure. These AI-driven dark labs, or labs-in-the-loop, operate around the clock. They cycle through prediction, testing, and optimization, and then feed results back into AI models to guide the next round of experiments. This can improve the success rates of drug candidates entering clinical trials, says Belcher. Better starting points, combined with more rounds of optimization, should result in better candidates with fewer liabilities reaching the clinic. But automating a lab depends heavily on integration. That means interoperable systems, highly structured and comprehensive datasets, and information flowing easily in and out. Most labs aren’t there yet. “Today, a lot of the instruments in labs are standalone,” Belcher notes. “You can have the best technology in the world, but if it’s a closed ecosystem—if the user can’t get the data out—it doesn’t do any good.” An integrated infrastructure can enable labs to generate FAIR (findable, accessible, interoperable, and reusable) data at scale. This would not only inform individual lab reports, but could also train subsequent generations of AI models, effectively closing the loop between the computational, AI-driven dry lab and the physical wet lab. “Our goal is to help scientists and researchers accelerate their breakthroughs and make that future state of autonomous labs a real possibility,” says Belcher. “We want to help them generate reliable data, simplify workflows in discovery, and hopefully enable what they’re working on to become tomorrow’s life-changing therapies, faster and with greater confidence.” On costs and what comes next AI-driven drug discovery is still in its early days. Notably, no drug discovered primarily through AI-driven design has yet received f