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r/singularity 47일 전

혁신적 췌장암 신약, 3상 성공으로 생존율 획기적 개선

IMP
8/10
핵심 요약

Revolution Medicines는 췌장암 치료제 '다라쏘라시브(daraxonrasib)'가 3상 임상시험에서 성공해 화학요법 대비 사망 위험을 60% 낮추고 생존 기간을 약 두 배로 늘렸다고 발표했습니다. 이는 90%의 췌장암 환자에게서 발견되는 RAS 돌연변이를 표적으로 한 경구용 약물로, 기존 독성 정맥 화학요법의 한계를 넘어선 '전례 없는' 결과로 평가받습니다. 회사는 FDA 우선 심사 바우처를 활용해 조속히 승인을 신청할 계획입니다.

번역된 본문

혁신 의약품(Revolution Medicines)은 월요일, 자사의 췌장암 치료제가 기대를 모았던 3상 임상시험에서 성공하여 화학요법에 비해 전형적인 생존 기간을 거의 두 배로 늘리고 사망 위험을 60% 줄였다고 밝혔다.

이 회사에 따르면, 매일 복용하는 경구용 알약인 다라쏘라시브(daraxonrasib)는 다른 치료를 받은 후 암이 진행된 환자들을 대상으로 한 임상시험에서 모든 1차 및 2차 평가 지표를 충족했다. RevMed는 보도자료를 통해 다라쏘라시브를 복용한 사람들은 평균 13.2개월을 생존한 반면, 화학요법을 받은 사람들은 6.7개월 생존해 6.5개월의 생존 기간 연장 효과가 있었다고 밝혔다.

RevMed의 마크 골드스미스(Mark Goldsmith) 최고경영자(CEO)는 인터뷰에서 "이것은 극적이고 임상 실무를 바꾸는 성과이며, 우리의 현재 초점은 새로운 치료가 절실히 필요한 환자들에게 이 잠재적인 새로운 치료 옵션을 신속하게 제공하는 것"이라고 말했다. 골드스미스 CEO는 이번 결과를 "전례 없는 것"이라고 부르며, 췌장암 3상 임상시험에서 1년 이상의 전체 생존율 개선 효과를 보여준 약물은 이번이 처음이라고 덧붙였다.

이 회사는 수개월 내에 식품의약국(FDA)의 승인을 신속하게 받을 수 있도록 해주는 '위원장 국가 우선 순위 바우처(Commissioner's National Priority Voucher)'를 사용하여 곧 승인을 신청할 계획이다.

주요 암 중 가장 낮은 5년 생존율(13%)을 보이는 공격적인 질환인 췌장암 환자들에게 RevMed의 알약은 새로운 치료 옵션이 될 수 있다. 다라쏘라시브는 종양 성장을 촉진하며 약 90%의 췌장암 사례에서 발견되는 RAS 돌연변이를 광범위하게 표적으로 삼는다.

골드스미스 CEO는 "이번 결과는 세포독성 정맥 화학요법으로만 치료되어 온 췌장암 분야에서 RAS 표적 치료제의 새로운 시대를 열었다"고 말했다.

텍사스대학교 MD 앤더슨 암센터의 위장관 종양내과 교수인 샘 판트(Shubham Pant) 박사는 환자들에게 이번 결과가 "진정으로 혁신적"이라고 말했다. 판트 박사는 과거에 실패한 수많은 연구에 참여했으며, 이전의 긍정적인 임상시험들은 생존 기간을 단지 몇 주 또는 몇 달 정도 연장하는 데 그쳤다고 말했다. 초기부터 RevMed의 다라쏘라시브 임상시험에 참여해 온 그는 이번 결과와 그것이 환자들에게 의미하는 바를 설명하면서 여러 번 목이 메었으며, 여기에는 인터뷰 직전에 만났던 이번 핵심 임상시험 참여 환자도 포함되어 있다.

판트 박사는 "오늘 저는 그저 감사할 뿐입니다. 제가 할 수 있는 말은 그것뿐입니다. 오늘 제가 진료하는 환자들을 보면서, 오늘 진료가 바쁘지만 정말 감사할 따름입니다"라고 말했다.

다라쏘라시브는 지난주 더 많은 관심을 받았다. 작년 말 췌장암 진단을 받고 몇 달밖에 살지 못한다는 판정을 받은 전 공화당 상원의원 벤 새스(Ben Sasse)가 뉴욕타임스와의 인터뷰에서 이 약을 복용한 경험을 공유했기 때문이다. 그는 타임스와의 인터뷰에서 판트 박사가 자신의 주치의라고 밝혔다. 새스 전 의원은 이 약을 복용하기 시작한 이후 종양의 크기가 76% 줄었다고 말했지만, 안면 발진과 같은 '미친 듯한' 부작용을 유발한다고 덧붙였다. 인터뷰 당시 그의 얼굴은 벗겨진 것처럼 보였다.

RevMed의 골드스미스 CEO는 개별 환자에 대해서는 언급할 수 없지만, 발진은 알려진 부작용이며 일반적으로 관리 가능하다고 말했다. 판트 박사는 새스 전 의원의 구체적인 사례에 대해 이야기할 수는 없었지만, 이전 다라쏘라시브 임상시험에서 대다수의 환자가 발진을 경험했지만 '심각한' 발진이 나타난 비율은 10% 미만이었다고 밝혔다. 그는 약물을 일시적으로 중단하거나 항생제로 치료하는 등의 방법을 통해 대처할 수 있다고 말했다.

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Skip Navigation Markets Business Investing Tech Politics Video Watchlist Investing Club PRO Livestream Menu Key Points Revolution Medicines said its pancreatic cancer drug daraxonrasib succeeded in a Phase 3 trial. RevMed said its drug almost doubled the typical length of survival and slashed the risk of death by 60% versus chemotherapy. The company said it will soon seek FDA approval using a Commissioner's National Priority Voucher, which grants a quicker review. In this article RVMD Follow your favorite stocks CREATE FREE ACCOUNT Pancreatic cancer, illustration Nemes Laszl | Science Photo Library | Getty Images Revolution Medicines ' drug for pancreatic cancer succeeded in a highly anticipated Phase 3 trial, almost doubling the typical length of survival and slashing the risk of death by 60% versus chemotherapy, the company said Monday. RevMed said its daily pill, daraxonrasib, met all primary and secondary endpoints in a trial of people whose cancer had already progressed on another treatment. People who took daraxonrasib typically lived for 13.2 months versus 6.7 months for people who took chemotherapy, an increase of 6.5 months, RevMed said in a press release. "These are dramatic, practice-changing outcomes, and our focus now is moving quickly to bring this potential new treatment option to patients who urgently need new treatment," RevMed CEO Mark Goldsmith said in an interview. Goldsmith called the results "unprecedented," saying no drug has shown an overall survival benefit greater than one year in a Phase 3 trial for pancreatic cancer. The company plans to soon seek Food and Drug Administration approval using a Commissioner's National Priority Voucher, which grants a review within a matter of months. RevMed's pill could bring a new option for people with pancreatic cancer, an aggressive disease that has the lowest five-year survival rate of any major cancer, at 13%. Daraxonrasib broadly targets RAS mutations, which drive tumor growth and are found in about 90% of pancreatic cancer cases. "These results usher in a new era of RAS-targeted medicines for pancreatic cancer, which has been exclusively treated with cytotoxic intravenous chemotherapy," Goldsmith said. For patients, these results are "truly transformational," said Dr. Shubham Pant, professor of gastrointestinal medical oncology at The University of Texas MD Anderson Cancer Center. Pant said he's been involved in numerous other studies that have failed, and said previous positive trials extended survival by a few weeks or months. He's been involved in trials for RevMed's daraxonrasib since its early days, and choked up multiple times when describing the results and what they mean for patients, including one who participated in the pivotal trial that Pant had seen just before the interview. "Today, I'm just, I'm just thankful," Pant said. "That's all I can say. And you know, just seeing patients in my clinic today, I've got a busy clinic today, and I'm just thankful." Daraxonrasib gained more attention last week, when former Republican Sen. Ben Sasse , who was diagnosed with pancreatic cancer late last year and given only months to live, shared his experience taking the drug in an interview with The New York Times. He told the Times that Pant is his doctor. Sasse said his tumors have shrunk 76% since he started taking the drug, but said it causes "crazy" side effects like a facial rash. His face appeared to be peeling during the interview. RevMed's CEO Goldsmith said the company can't comment on any individual patient, but that a rash is a known side effect and one that's generally manageable. Pant couldn't speak to the specifics of Sasse's case, but said the majority of patients in previous trials of daraxonrasib did experience a rash, though less than 10% of them developed a "dramatic" rash. He said strategies like stopping the drug temporarily or treating with antibiotics can help. "Honestly, since our journey three years ago, we are getting better at managing these side effects, and I think we keep on getting better at managing side effects," Pant said. RevMed on Monday said the drug showed a manageable safety profile in the pivotal study and that no new concerns were observed. The full results will be disclosed at a medical meeting. The company will seek approval for second-line treatment, or in patients whose cancer has already spread while taking another drug. It's conducting a Phase 3 trial for newly diagnosed patients. Daraxonrasib could become a foundation that can be built upon and used in combination with other drugs, said Dr. Andrew Aguirre, associate director of the Hale Family Center for Pancreatic Cancer Research and co-director of the Center for RAS Therapeutics at Dana-Farber Cancer Institute. The results are a "whopping improvement" to be "incredibly excited about as really a foundation," he said. "And honestly, it's reason for optimism for the whole field that targeting RAS in this patient population, and hopefully many other contexts for pancreatic cancer and many other difficult-to-treat diseases is going to have real benefit for patients and be something that we can continue to expand and use in combination," Aguirre said. Revolution Medicines shares jumped more than 30% following release of the results Monday. Its stock has climbed about 274% in the last year, in part because it has long been seen as an acquisition target. Monday's stock move brings the company's market value to more than $26 billion. Goldsmith said the company is focused on preparing for approval and launch of its drug, rather than any potential acquisition. Choose CNBC as your preferred source on Google and never miss a moment from the most trusted name in business news.